Moderna sella pacto con Life Edit Therapeutics para abordar enfermedades genéticas

23-feb-2023 - Última actualización el 23-feb-2023 a las 17:15 GMT

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El acuerdo reunirá la plataforma de ARNm de Moderna y la experiencia en edición de genes de Life Edit, incluida una forma emergente de edición de genes de alta precisión llamada edición de base. El objetivo es desarrollar tratamientos o incluso curas para enfermedades genéticas desafiantes; los detalles sobre las indicaciones específicas aún no se han revelado.

Algunas de las terapias de edición de genes más avanzadas implican extraer las células de un paciente, editar su genoma en el laboratorio y devolverlas al paciente. Un ejemplo destacado de este llamado enfoque ex vivo es exa-cel, una terapia desarrollada por CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals en las pruebas de fase 3 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes. Las terapias de edición de genes in vivo son una forma más reciente de la tecnología que se administra directamente al paciente. Una de las terapias de edición de genes in vivo más avanzadas es NTLA-2001 de Intellia Therapeutics, que se encuentra en desarrollo clínico temprano para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR).

Como parte del acuerdo, Moderna y Life Edit trabajarán juntos en el desarrollo preclínico de terapias génicas in vivo basadas en ARNm. Moderna financiará esta investigación y puede optar por llevar a un candidato desarrollado en la colaboración a un mayor desarrollo y comercialización. A cambio, Life Edit recibirá un pago por adelantado no revelado además de pagos por hitos de desarrollo y regalías sobre cualquier terapia comercializada a partir de la colaboración.

"En Moderna Genomics, trabajamos constantemente para acelerar nuevos objetivos terapéuticos que algún día puedan conducir a la próxima generación de medicamentos transformadores de ARNm para pacientes", afirmó Eric Huang, gerente general y director científico de Moderna Genomics. "A través de nuestra colaboración con Life Edit, esperamos aprovechar el poder de las tecnologías de edición de genes como parte de nuestro motor de investigación y desarrollo más amplio, ayudando a avanzar en nuestra misión y cumplir la promesa del ARNm".

Las terapias de ARNm son moléculas de ácido ribonucleico de cadena sencilla que permiten que se produzcan fármacos biológicos complejos en el propio cuerpo del paciente en lugar de en un entorno de fábrica tradicional. La tecnología ha estado en desarrollo durante décadas y demostró su potencial como una forma de administrar vacunas contra COVID-19. Los gigantes rivales de ARNm, Moderna y BioNTech, en particular, obtuvieron reconocimiento mundial por comercializar sus vacunas candidatas contra el COVID-19 en un tiempo récord en 2020.

El uso de ARNm sin vacunas también está atrayendo la atención de los inversores. Según un análisis reciente de GlobalData, si cinco de los principales candidatos terapéuticos de ARNm llegan al mercado, sus ventas combinadas podrían superar los 2.000 millones de dólares para 2028.

Un desafío común para las terapias de edición de genes in vivo es su administración al paciente. Por ejemplo, el material genético que codifica las nucleasas guiadas por ARN (proteínas que cortan el ADN en un lugar específico) tiende a ser más grande de lo que muchos sistemas de entrega pueden transportar. Life Edit Therapeutics, una empresa de cartera de ElevateBio, soluciona este problema al producir nucleasas guiadas por ARN que son más pequeñas que las nucleasas tradicionales, lo que las hace más fáciles de administrar in vivo.

Otros actores de la industria biotecnológica también se están alineando para combinar el potencial del ARN con la edición de genes. En enero de 2022, Pfizer se asoció con Beam Therapeutics para desarrollar terapias de edición de bases de ARNm in vivo para enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central. Y esta semana, Brain Biotech firmó un acuerdo con Transcode Therapeutics para administrar una nucleasa CRISPR precisa que combate el cáncer en tumores utilizando una plataforma de ARN.

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